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A agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, FDA, aprovou o daraxonrasib, medicamento desenvolvido pela Revolution Medicines para pacientes adultos com adenocarcinoma de pâncreas metastático. O comprimido de uso diário é destinado a pessoas que já receberam pelo menos uma terapia sistêmica ou que não podem ser submetidas a tratamentos combinados.
O medicamento será comercializado nos Estados Unidos com o nome Rasonque e representa uma nova abordagem para um dos tipos de câncer mais difíceis de tratar. A aprovação foi concedida em 26 de agosto, cerca de seis meses antes do prazo previsto pela FDA para a análise do pedido.
A principal evidência para a autorização veio de um estudo clínico com 500 pacientes com câncer de pâncreas metastático que já haviam recebido uma linha anterior de tratamento. Os participantes foram divididos entre o grupo que recebeu daraxonrasib e o que foi tratado com quimioterapia considerada padrão.
No grupo que recebeu o novo medicamento, a sobrevida mediana foi de 13,2 meses, contra 6,7 meses entre os pacientes tratados com quimioterapia. O estudo também apontou aumento do tempo sem progressão da doença: 7,2 meses com daraxonrasib, contra 3,6 meses com o tratamento convencional.
A taxa de resposta objetiva também foi superior: 30% dos pacientes tratados com daraxonrasib apresentaram resposta, ante 11% no grupo submetido à quimioterapia.
O daraxonrasib atua sobre proteínas da família RAS, que funcionam como uma espécie de interruptor molecular responsável por controlar sinais de crescimento das células. Em células cancerígenas, alterações nessas proteínas podem mantê-las continuamente ativadas, favorecendo a multiplicação do tumor.
A estratégia do medicamento é bloquear diferentes formas da proteína RAS e interromper os sinais que estimulam o crescimento das células tumorais.
Segundo a Forbes, mais de 90% dos casos de adenocarcinoma ductal pancreático apresentam alterações relacionadas à RAS, o que ajuda a explicar o interesse dos pesquisadores nessa via molecular. A publicação também descreveu o tratamento como a primeira terapia direcionada aprovada especificamente para esse tipo de câncer metastático.
O adenocarcinoma pancreático representa cerca de 90% a 95% dos casos de câncer de pâncreas, de acordo com a FDA. Nos Estados Unidos, aproximadamente 67 mil novos casos de câncer pancreático são diagnosticados por ano.
Além do ganho de sobrevida, os resultados do estudo chamaram atenção pela diferença na interrupção do tratamento causada por efeitos adversos.
Dados apresentados em congresso de oncologia e citados pela Forbes indicaram que 11,2% dos pacientes que receberam quimioterapia precisaram interromper o tratamento por causa dos efeitos colaterais, contra 1,2% entre aqueles tratados com daraxonrasib.
Isso não significa, porém, que o medicamento seja isento de efeitos adversos.
A FDA cita entre as reações mais comuns erupções cutâneas, diarreia, inflamação da mucosa da boca, náusea, fadiga, vômitos, dor abdominal, inchaço, redução do apetite e hemorragia. A bula também traz alertas para toxicidade dermatológica e de tecidos moles, alterações gastrointestinais, perfuração gastrointestinal, doença pulmonar intersticial ou pneumonite e riscos para o feto.
A dose recomendada pela FDA é de 300 miligramas por via oral uma vez ao dia, mantida até a progressão da doença ou o surgimento de efeitos tóxicos que impeçam a continuidade do tratamento.
A autorização ocorreu por meio de mecanismos de análise acelerada da FDA. O pedido recebeu designações de Breakthrough Therapy e Orphan Drug, além de ter sido analisado pelo programa Commissioner’s National Priority Voucher.
A FDA informou que a aprovação ocorreu 6,5 meses antes da data-limite prevista para a decisão. O processo também contou com o Real-Time Oncology Review, que permite à agência avaliar parte dos dados antes da apresentação completa do pedido.
Antes da aprovação definitiva, pacientes já tinham conseguido acesso experimental ao medicamento por meio de um programa de acesso expandido. Em maio, a FDA autorizou a Revolution Medicines a iniciar esse protocolo para pessoas com câncer pancreático metastático previamente tratado.
A Revolution Medicines informou que o Rasonque já está disponível nos Estados Unidos. O preço informado para um fornecimento de 30 dias é de US$ 39.800, embora pacientes elegíveis com determinados planos de saúde comerciais possam ter redução significativa do valor por meio de programas de assistência ao copagamento.
A aprovação abre espaço para uma nova opção de tratamento em uma doença historicamente associada a altas taxas de mortalidade. A dificuldade está relacionada, entre outros fatores, ao diagnóstico frequentemente tardio, ao comportamento agressivo do tumor e ao número ainda limitado de terapias eficazes.
A expectativa em torno do medicamento também se estende a outros tipos de câncer. Como as alterações na via RAS estão presentes em diferentes tumores, estudos adicionais já investigam se o daraxonrasib poderá ter aplicação em outras formas da doença.
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